Ορφανά φάρμακα: λίστα με ονόματα, σκοπό, ενδείξεις και αντενδείξεις

2024 Συγγραφέας: Curtis Blomfield | [email protected]. Τελευταία τροποποίηση: 2023-12-16 20:59

Ορφανά φάρμακα είναι αυτά που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών. Τους λένε και «ορφανούς». Φαίνεται ότι αν η νόσος είναι σπάνια, τότε είναι δύσκολο να την αντιμετωπίσεις.

Ένα παράδοξο είναι στην πραγματικότητα σε λειτουργία. Παρά τη σπανιότητα, συνολικά υπάρχουν πολλοί ασθενείς με τέτοιες διαγνώσεις. Για παράδειγμα, στις ευρωπαϊκές χώρες υπάρχουν 30 εκατομμύρια από αυτούς, δηλαδή περίπου κάθε 15ο άτομο πάσχει από μια ορφανή ασθένεια. Για τη θεραπεία τους προορίζονται ειδικά φάρμακα.

Εγγραφή ορφανών φαρμάκων

Αυτά τα φάρμακα συνήθως ακολουθούν την ίδια διαδρομή παραγωγής και καταχώρισης με τα συμβατικά φάρμακα. Ωστόσο, τους παρέχονται ορισμένα οφέλη που ενθαρρύνουν τους κατασκευαστές να επενδύσουν στις εξελίξεις τους.

Η κρατική παρέμβαση για τη στήριξη της παραγωγής γίνεται με διάφορους τρόπους: φορολογικές ελαφρύνσεις και κίνητρα, απλοποιημένη πρόσβαση στην εγχώρια αγορά, αναπτυξιακές επιδοτήσεις, εκτεταμένη αποκλειστικότητα στην αγορά.

Ποιος εκχωρεί κατάσταση

Εκχωρήθηκε η κατάσταση ορφανού φαρμάκουφάρμακα από την Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων, Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων. Στη συνέχεια εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Μόνο μετά από αυτό εκδίδεται το πιστοποιητικό εγγραφής.

Απαιτήσεις

Για να εγκριθεί μια αίτηση για το καθεστώς ορφανού, πρέπει να πληροί τις ακόλουθες προϋποθέσεις:

1. Θα πρέπει να χρησιμοποιείται για τη διάγνωση, τη θεραπεία ή την πρόληψη μιας απειλητικής για τη ζωή ή χρόνιας νόσου.
2. Η νόσος δεν πρέπει να επηρεάζει περισσότερα από 5 άτομα στα 10.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση ή θα πρέπει να είναι απίθανο οι πωλήσεις ενός φαρμακευτικού προϊόντος να καλύψουν το κόστος που απαιτείται για την ανάπτυξή της.
3. Δεν υπάρχει κατάλληλη μέθοδος για τη διάγνωση, τη θεραπεία ή την πρόληψη της νόσου ή, εάν δημιουργηθεί, το εν λόγω φάρμακο θα πρέπει να βοηθά ασθενείς με μια τέτοια πάθηση.

Στο επίπεδο του νόμου

Στη Ρωσία, στα τέλη Μαρτίου 2010, εγκρίθηκε το νομοσχέδιο «Για την κυκλοφορία των φαρμάκων», το οποίο προβλέπει κρατική ρύθμιση των τιμών για φάρμακα που θεωρούνται απαραίτητα και ζωτικής σημασίας. Ταυτόχρονα, δεν έγινε αναφορά στα λεγόμενα ορφανά φάρμακα στην τελική έκδοση. Μια τέτοια τροποποίηση εξαφανίστηκε από το νόμο μετά την πρώτη διόρθωση από την Κρατική Δούμα.

Εξαιτίας αυτού, πολλές δεκάδες φιλανθρωπικά ιδρύματα ενώθηκανσε ομιλία του στον Πρόεδρο της Ρωσίας. Ζήτησαν να νομιμοποιηθεί η κυκλοφορία ορφανών ναρκωτικών και να απλοποιηθεί το καθεστώς εισαγωγής και καταχώρισής τους στη χώρα.

Ως αποτέλεσμα, μια επίσημη ανακοίνωση δημοσιεύτηκε στην ιστοσελίδα του Υπουργείου Υγείας. Έτσι, η διαδικασία εισαγωγής τέτοιων φαρμάκων έχει απλοποιηθεί. Τώρα δεν είναι περισσότερες από 5 ημέρες.

Η άδεια εισαγωγής για προσωπική χρήση εκδίδεται σε ηλεκτρονική μορφή με ψηφιακή υπογραφή. Χάρη σε αυτό, οι ασθενείς από απομακρυσμένες περιοχές δεν θα χρειάζεται να επισκέπτονται την πρωτεύουσα, να σταθούν στην ουρά στα γραφεία για να λάβουν άδεια.

Ορφανές ασθένειες

Παραδείγματα ορφανών ασθενειών είναι:

1. Βλεννοπολυσακχαρίδωση. Κληρονομική νόσος σε σοβαρή μορφή, που αφορά μεταβολικές διαταραχές. Στη Ρωσία, κατά μέσο όρο, περίπου 15 άτομα γεννιούνται με αυτήν την ασθένεια κάθε χρόνο.
2. Αιμορροφιλία. Μια κληρονομική παθολογία στην οποία διαγιγνώσκεται ανεπάρκεια παράγοντα πήξης του αίματος, ο οποίος επιβραδύνει τη διαδικασία. 8.000 ασθενείς έχουν καταγραφεί στη Ρωσία.
3. Χόνια βλεννογόνο καντιντίαση. Ο αιτιολογικός παράγοντας είναι ένας μύκητας του γένους Candida. Εμφανίζεται συνήθως σε παιδιά κάτω των 18 ετών.

Επιπλέον, αυτή η λίστα περιλαμβάνει βλεννομυκητίαση, ζυγομυκητίαση, θυμόμα, κακοήθη σάρκωμα μαλακών ιστών, κυστική ίνωση, υπερπρολακτιναιμία, σύνδρομο Rett, γαστρική ελκώδη κολίτιδα, σύνδρομο Majid, ανιριδία. Αυτές δεν είναι οι μόνες ορφανές παθολογίες - η λίστα τους είναι πολύ μεγαλύτερη.

Λίστα δημοφιλών φαρμάκων

Τα πιο διάσημα ορφανά φάρμακα για ασθένειες είναι:

1. "Soliris". Το δραστικό συστατικό είναι η εκουλιζουμάμπη. Το φάρμακο είναι ανοσοκατασταλτικό. Ενδείξεις χρήσης - άτυπο αιμολυτικό-ουραιμικό σύνδρομο, καθώς και παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία. Οι αντενδείξεις περιλαμβάνουν τη μεταφορά Neisseria meningitides, ενεργή λοίμωξη, έλλειψη εμβολιασμού, σοβαρή παθολογία του ήπατος και των νεφρών.
2. "Enplate". Το κύριο δραστικό συστατικό είναι η romiplostim. Το φάρμακο συνταγογραφείται για την ιδιοπαθή θρομβοπενική πορφύρα.
3. "Ελαπράζα". Το κύριο συστατικό είναι η ιντουρσουλφάση. Το φάρμακο συνταγογραφείται για βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου 2.
4. "Trucklear". Το κύριο συστατικό του φαρμάκου είναι το bosentan. Χρησιμοποιείται για την πνευμονική υπέρταση.
5. "Enbrel". Το φάρμακο περιέχει ετανερσέπτη. Συνταγογραφείται για νεανική αρθρίτιδα με συστηματική έναρξη.
6. "Ας δούμε." Το δραστικό συστατικό είναι η γαλσουλφάση. Το εργαλείο χρησιμοποιείται για βλεννοπολυσακχαρίδωση τέταρτου τύπου.
7. "Actemra". Περιέχει τοσιλιζουμάμπη. Συνταγογραφείται για νεανική αρθρίτιδα με συστηματική έναρξη.
8. "Revoleyd". Το δραστικό συστατικό είναι το eltrombopag. Το εργαλείο χρησιμοποιείται για την ιδιοπαθή θρομβοπενική πορφύρα.
9. "Aldazurim". Η κύρια ουσία είναι η λαρωνιδάση. Συνταγογραφείται για βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου 1.
10. "Ίλαρης". Το δραστικό συστατικό είναι το canakinumab. Το φάρμακο χρησιμοποιείται για τη νεανική αρθρίτιδα με συστηματική έναρξη.
11. "Privigen". ΤουΤο δραστικό συστατικό είναι η ανθρώπινη ανοσοσφαιρίνη. Το φάρμακο συνταγογραφείται για την ιδιοπαθή θρομβοπενική πορφύρα.
12. "Replagal". Η δραστική ουσία είναι η αγαλσιδάση άλφα. Συνταγογραφείται για τη νόσο Fabry.
13. "Exjade". Το δραστικό συστατικό είναι το deferasirox. Το φάρμακο χρησιμοποιείται για μη καθορισμένη απλαστική αναιμία.
14. "Orfadin". Η δραστική ουσία είναι η νιτισινόνη. Συνταγογραφείται για τυροσιναιμία.
15. "Αδέμπας". Περιέχει riociguat. Συνταγογραφείται για την πνευμονική υπέρταση.
16. "Opsumite". Περιέχει μακιτεντάνη. Χρησιμοποιείται για την πνευμονική υπέρταση.
17. "Αποκάλυψη". Περιέχει sildenafil. Συνταγογραφείται για την πνευμονική υπέρταση.
18. "Myozyme". Το κύριο συστατικό είναι η αλγλυκοσιδάση άλφα. Το φάρμακο χρησιμοποιείται για τη νόσο Pompe.
19. "Πέπλο". Το κύριο δραστικό συστατικό είναι η μιγλουστάτη. Συνταγογραφείται για σφιγγολιπιδώσεις.
20. "Ventavis". Περιέχει ιλοπρόστη. Συνταγογραφείται για την πνευμονική υπέρταση.
21. "Fabrazim". Περιέχει αγαλσιδάση βήτα. Συνταγογραφείται για σφιγγολιπιδώσεις.
22. "Volibris". Η δραστική ένωση είναι το ambrisentan. Συνταγογραφείται για την πνευμονική υπέρταση.
23. "Ιλομεδίν". Το δραστικό συστατικό είναι η ιλοπρόστη. Το φάρμακο χρησιμοποιείται για την πνευμονική υπέρταση.

Αυτή η λίστα ορφανών φαρμάκων θεωρείται η πιο δημοφιλής μεταξύ αυτών που συνταγογραφούνται για ασθένειες.

Αντενδείξεις

Απαγορεύεται η λήψη φαρμάκων πότεαυξημένη ευαισθησία στη δραστική ένωση του φαρμάκου, καθώς και σε σοβαρές μορφές παθολογιών του ήπατος και των νεφρών. Τα παιδιά χορηγούνται μόνο μετά από άδεια του γιατρού.

Συμπέρασμα

Έτσι, ο κατάλογος των ορφανών φαρμάκων είναι ένας κατάλογος φαρμάκων που συνταγογραφούνται για ασθένειες από την ομώνυμη ομάδα. Τέτοιες παθολογίες θεωρούνται σπάνιες.

Για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων, παρέχονται κίνητρα σε εταιρείες. Η εγγραφή γίνεται με τον ίδιο τρόπο όπως και για άλλα φαρμακευτικά προϊόντα, αλλά με επιπλέον επιβεβαίωση από την αρμόδια επιτροπή.

Όσον αφορά τους ασθενείς, πρέπει να θυμόμαστε ότι μόνο ένας γιατρός πρέπει να συνταγογραφεί ένα φάρμακο. Η λήψη φαρμάκων από μόνη της δεν συνιστάται, καθώς μπορεί να μην επιφέρει το επιθυμητό αποτέλεσμα, αλλά μόνο να επιδεινώσει την πορεία της νόσου.